Medicinsk cannabis til epilepsi godkendt først i FDA
I forbindelse med en stadig højere international debat om, hvorvidt patienter med svære former for epilepsi skal have lov til at bruge medicinsk cannabis til at styre deres tilstand, har Food and Drug Administration netop officielt godkendt et sådant stof.
For nylig har internationale medier bombarderet deres publikum med dækning af sagen om en britisk mor, hvis medicinske cannabisbutik blev beslaglagt af Det Forenede Kongeriges told.
Kvinden bar cannabisolie, som hun bragte til Storbritannien for at hjælpe med at håndtere tilstanden af sin 12-årige søn, der har en alvorlig form for epilepsi.
Striden fik til sidst britiske embedsmænd til at gøre en undtagelse for den unge dreng og returnere det konfiskerede stof.
I USA er cannabis blevet legaliseret til medicinsk brug i nogle stater, men indtil for nylig havde det endnu ikke fået FDA og FDA-godkendelse, hvilket er sikkert i behandlingen eller håndteringen af en given medicinsk tilstand.
Men mandag godkendte FDA endelig brugen af en oral cannabidiol (CBD) opløsning kaldet Epidiolex til behandling af to sjældne former for epilepsi - Lennox-Gastaut syndrom og Dravet syndrom - hos patienter i alderen 2 og ældre.
Selvom CBD stammer fra marjiuana-planten Cannabis sativa, det inducerer ikke en tilstand af beruselse. Den “høje” er i stedet forårsaget af en anden cannabiskomponent kaldet tetrahydrocannabinol (THC).
”FDA [har] støttet forskning inden for dette område i mange år,” bemærker FDA-kommissær Dr. Scott Gottlieb i en officiel erklæring. "Men marihuana er en Schedule I-forbindelse med kendte risici."
Lægemiddelhåndhævelsesadministrationen (DEA) hævder, at skema I-stoffer “er defineret som stoffer uden aktuelt accepteret medicinsk brug og et stort potentiale for misbrug.”
Af denne grund specificerer Dr. Gottlieb, at FDA havde brug for at se solide beviser, der opfyldte strenge kriterier, inden de godkendte cannabisafledt lægemiddel til medicinsk behandling. Og Epidiolex er det første lægemiddel, der har opnået disse høje standarder.
”Dette er et vigtigt medicinsk fremskridt. Men det er også vigtigt at bemærke, at dette ikke er en godkendelse af marihuana eller alle dets komponenter, ”understreger kommissæren.
”Dette er godkendelsen af en bestemt CBD-medicin til en bestemt anvendelse. Og det var baseret på velkontrollerede kliniske forsøg, der vurderede brugen af denne forbindelse til behandling af en bestemt tilstand, ”tilføjer han.
Behandling for sjælden og svær epilepsi
De to tilstande, som dette nye lægemiddel vil behandle - Lennox – Gastaut syndrom og Dravet syndrom - er begge sjældne og alvorlige typer af epilepsi hos børn.
Lennox – Gastaut syndrom starter oftest mellem 3-5 år og er karakteriseret ved hyppige anfald, hvoraf mange er toniske - dvs. involverer en pludselig afstivning af musklerne i lemmerne og andre dele af kroppen.
Næsten alle børn, der er diagnosticeret med denne tilstand, udvikler også intellektuelle handicap, og de fleste af dem har også brug for hjælp til basale daglige aktiviteter.
Dravet syndrom vises i det første år af barndommen, og det starter med feberkramper. Andre typer anfald opleves også, når tilstanden skrider frem. Disse inkluderer myokloniske anfald, der er kendetegnet ved korte, ukontrollerede muskelspasmer.
Nogle børn kan også udvikle en tilstand kendt som "status epilepticus", hvor de oplever kontinuerlige anfald, der kræver akut intervention. Patienter med dette syndrom udvikler ofte også dårlige sproglige evner, nedsat motorik og hyperaktivitet, og de kan have svært ved at forholde sig til andre.
”De vanskelige at kontrollere anfald, som patienter med Dravet syndrom og Lennox – Gastaut syndrom oplever, har en dybtgående indvirkning på disse patients livskvalitet,” bemærker Dr. Billy Dunn, direktøren for Division of Neurology Products i FDA's Center til lægemiddelevaluering og forskning.
"Ud over en anden vigtig behandlingsmulighed for Lennox-Gastaut-patienter, vil denne første godkendelse af et lægemiddel specielt til Dravet [syndrom] -patienter give en betydelig og nødvendig forbedring af den terapeutiske tilgang til pleje af mennesker med denne tilstand."
Potentielle risici og bivirkninger
Epidiolex blev testet i tre randomiserede, dobbeltblinde, placebokontrollerede forsøg, som afslørede, at lægemidlet, når det blev taget sammen med anden medicin, er effektivt til at reducere hyppigheden af anfald hos patienter med Lennox-Gastaut eller Dravet syndrom.
Bivirkninger blev også bemærket, hvor det mest almindelige var: sløvhed, træthed, nedsat appetit, forhøjede leverenzymer, diarré, udslæt, svaghed, søvnløshed, dårlig søvn og infektioner.
Mere alvorlige risici skal også tages i betragtning, selvom FDA bemærker, at sådanne problemer kan opstå i forbindelse med epilepsimedicin. Disse risici kan være: selvmordstanker, selvmordsforsøg, øget aggressivitet eller agitation, depression og panikanfald.
Leverskade er også en mulighed, selvom de rapporterede tilfælde generelt har været milde. Ikke desto mindre kan dette være en risikofaktor for mere alvorlige leverrelaterede problemer.
"Dagens godkendelse," siger Dr. Gottlieb, "demonstrerer vores engagement i den videnskabelige proces og samarbejder med produktudviklere for at bringe marihuana-baserede produkter på markedet."
”Vi er fortsat forpligtet til vores guldstandard for produktudvikling og gennemgang,” tilføjer han. "En sådan proces sikrer, at enhver ny behandling fra marihuana og dens bestanddele er sikker, effektiv og fremstillet i en høj og konsistent kvalitet."
"Og vigtigst af alt," konkluderer FDA-kommissæren, "at disse produkter har vist sig at være sikre og effektive for patienter."
