Mislykket demensmedicin får en anden chance
Biogen, et multinationalt bioteknologiselskab, og Eisai, et japansk medicinalfirma, planlægger at indgive godkendelse fra Food and Drug Administration (FDA) til et Alzheimers-lægemiddel, der havde blandede resultater i kliniske forsøg. Kan denne kontroversielle medicin give millioner af mennesker verden over nyt håb?
Overalt i verden lever omkring 50 millioner mennesker med demens, hvor den mest almindelige form er Alzheimers sygdom.
Forskere udvikler og tester løbende nye lægemidler for at forsøge at bremse, vende eller i det mindste forbedre symptomerne på denne i øjeblikket uhelbredelige tilstand.
Alligevel kommer mange nye lægemidler, som forskere udvikler, aldrig ud over det kliniske forsøgsfase, da de enten forårsager for mange bivirkninger eller viser sig at være meget mindre effektive, end deres skabere havde håbet.
Og så er der nogle lægemidler, der giver blandede resultater, når de testes i kliniske forsøg. Et sådant lægemiddel er aducanumab, som blev udviklet af forskere tilknyttet Biogen, et multinationalt bioteknologiselskab med hovedkontor i Cambridge, MA.
Aducanumab er et monoklonalt antistof, der formodes at forhindre eller bremse neurodegeneration ved at fjerne giftige beta-amyloide plaques fra hjernen i de tidlige stadier af denne tilstand.
Biogen testede lægemidlet i to fase III kliniske forsøg, men i marts i år besluttede virksomheden at stoppe testene forud for tidsplanen efter en uafhængig gruppes vurdering af, at forsøgene sandsynligvis ikke ville opfylde deres primære endepunkt.
Da det besluttede at sætte en stopper for forsøgene med at vurdere dette lovende nye lægemiddel, mistede virksomheden over 18 milliarder dollars ifølge Reuters.
Nu har Biogen imidlertid meddelt, at de - i samarbejde med en partner, Eisai, et farmaceutisk firma med base i Tokyo, Japan - har besluttet at forelægge aducanumab til FDA-godkendelse tidligt næste år.
Ny analyse afslører mere lovende resultater
I deres pressemeddelelse forklarer Biogen, at de nåede denne beslutning efter at have foretaget deres egen analyse af datasæt fra de to kliniske forsøg og konsulteret FDA om resultaterne.
”Med en så ødelæggende sygdom, der rammer titusinder af millioner på verdensplan, er dagens meddelelse virkelig opmuntrende i kampen mod Alzheimers. Dette er resultatet af banebrydende forskning og er et vidnesbyrd om Biogens standhaftige vilje til at følge videnskaben og gøre det rigtige for patienterne, ”siger Michel Vounatsos, administrerende direktør for Biogen.
"Vi er håbefulde over udsigten til at tilbyde patienter den første behandling, der reducerer den kliniske tilbagegang af Alzheimers sygdom og den potentielle implikation af disse resultater for lignende tilgange rettet mod [beta-amyloid]."
Michel Vounatsos
Teamet hos Biogen forklarer, at den tidligere futilitetsanalyse, der førte til ophør af de to kliniske forsøg, faktisk havde været afhængig af et tidligere og mindre datasæt på 1.748 deltagere, der havde afsluttet 18 måneders behandling med aducanumab.
Nu har efterforskerne endelig analyseret et større sæt data fra de to forsøg med sent stadium med oplysninger fra 3.285 deltagere, hvoraf 2.066 havde afsluttet 18 måneders behandling med lægemidlet. Disse data, fastholder Biogen, fortæller en anden historie end dem, der er inkluderet i nyttelighedsanalysen.
"Dette store datasæt repræsenterer første gang, en fase III-undersøgelse har vist, at clearance af aggregeret [beta-amyloid] kan reducere den kliniske tilbagegang af Alzheimers sygdom, hvilket giver nyt håb for det medicinske samfund, patienterne og deres familier," siger Dr. Anton Porsteinsson, som var hovedforsker.
”Der er et enormt udækket medicinsk behov, og Alzheimers sygdomsfællesskab har ventet på dette øjeblik. Jeg roser Biogen, FDA, det medicinske samfund og patienterne og deres studiepartnere for deres vedholdenhed i at arbejde for at gøre dagens meddelelse til en realitet, ”tilføjer han.
Virksomheden siger, at det større datasæt indikerer, at - i det mindste i et af forsøgene - deltagere, der havde modtaget en høj dosis aducanumab, havde 23% mindre tilbagegang i tænkningskompetencer og også viste mindre fald i andre mål for kognitiv evne.
Ikke desto mindre har virksomheden ikke specificeret, hvad dette betyder med hensyn til deltagernes daglige liv, og om de lavere tilbagegangshastigheder gør en reel forskel for deltagernes evne til at opretholde uafhængige liv.
Selvom Biogens nylige meddelelse muligvis giver mennesker med Alzheimers nyt håb for fremtiden, er nogle specialister fortsat skeptiske over for lægemidlets levedygtighed, og om det vil få FDA-godkendelse.
”Levedygtigheden af en sådan arkivering er ukendt i betragtning af de blandede resultater. Efter vores opfattelse er Biogen noget desperat efter vækstdrivere [...], så det er hårdt nødvendigt med en ændring i fortællingen, ”kommenterer Brian Abrahams, senior bioteknologanalytiker hos RBC Capital Markets.
