Cystisk fibrose: Eksisterende lægemiddel kan forbedre lungefunktionen
Forskere siger, at et lægemiddel, der allerede er tilgængeligt på markedet, kan hjælpe dem, der er ramt af cystisk fibrose.
Amphotericin, som er en svampedræbende medicin, kan hjælpe mennesker med cystisk fibrose med at bekæmpe de kroniske bakterielle lungeinfektioner, der har tendens til at forekomme med denne sygdom, ifølge en nylig undersøgelse.
”Den virkelig spændende nyhed er, at amfotericin er et lægemiddel, der allerede er godkendt og tilgængeligt på markedet,” sagde Martin D. Burke, ph.d., studieleder og professor i kemi ved University of Illinois i Champaign.
Denne undersøgelse, der vises i tidsskriftet Nature, skitserer forskernes opmuntrende fund.
Holdet brugte lungevæv fra mennesker, der har cystisk fibrose, såvel som dyremodeller for cystisk fibrose for at se, hvordan stoffet ville drive ændringer i vævet.
De opdagede, at amfotericin udløste ændringer i lungevævet.
Disse ændringer har tilknytning til forbedret lungefunktion og inkluderer gendannelse af pH-niveauer, øget antibakteriel aktivitet og forbedret viskositet.
Derudover forklarede de, at folk kunne administrere denne medicin direkte i lungerne, hvilket skulle reducere bivirkninger.
Kort sagt cystisk fibrose
Cystisk fibrose er til stede ved fødslen. Dem, der har tilstanden, har et defekt protein, der påvirker celler, væv og kirtler, der får slim og sved.
Med cystisk fibrose kan fortykket slim ophobes i berørte organer. Dette kan føre til skader eller infektioner i disse områder, hvilket kan være livstruende.
Det kan også føre til betændelse, der kan forårsage problemer i organer, såsom lungerne eller bugspytkirtlen.
Mens cystisk fibrose kan påvirke forskellige organsystemer, såsom fordøjelseskanalen, kan cystisk fibrose i lungerne forårsage de mest alvorlige komplikationer.
Det tykke slim kan skabe alvorlige problemer i en persons lunger, da det ikke kun forårsager problemer med vejrtrækning, men kan også føre til kroniske bakterielle infektioner.
Behandling er tilgængelig, men det virker ikke for alle. Dette skyldes, at folk har forskellige typer muterede proteiner, og nogle mennesker fremstiller slet ingen proteiner, hvilket kan gøre det vanskeligt eller umuligt for læger at behandle.
Mennesker med cystisk fibrose bruger ofte behandlingsteknikker, der involverer at løsne slim og kan have lært forskellige måder at trække vejret og hoste på. Nogle mennesker tager ordineret medicin, såsom bronkodilatatorer og slimfortyndere.
Det primære formål med behandlingen er at bremse udviklingen af lungesygdomme så meget som muligt. Det er her, amfotericin kan komme ind.
Hvorfor en svampedræbende medicin kan hjælpe
Prof. Burke bemærkede, at amfotericin har potentialet til at arbejde for alle mennesker med cystisk fibrose, uanset hvilken type mutation de har; det kan fungere, selvom proteinet er fraværende.
"I stedet for at forsøge at korrigere proteinet eller udføre genterapi - hvoraf sidstnævnte endnu ikke er effektiv i lungen - bruger vi et lille molekyle surrogat, der kan udføre kanalfunktionen for det manglende eller defekte protein."
Professor Martin D. Burke
Behandlingen ville være særlig værdifuld for de 10 procent af mennesker med cystisk fibrose, der slet ikke fremstiller det berørte protein - i øjeblikket svarer disse mennesker ikke på nogen tilgængelig behandling.
Forskere har brug for at undersøge meget mere og udføre kliniske lægemiddelforsøg med mennesker for at validere disse fund, før læger kan tilbyde denne behandling til mennesker med cystisk fibrose.
